课程学习手册

中国医学科学院肿瘤医院

2023-2024 年度

CANCER HOSPITAL CHINESE ACADEMY OF MEDICAL SCIENCES

YOUNG INVESTIGATORS DEVELOPMENT PROGRAM

首届青年研究者养成班

国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

NATIONAL CANCER CENTER CANCER HOSPITAL CHINESE ACADEMY OF MEDICAL SCIENCES

YOUNG RESEARCHERS DEVELOPMENT PROGRAM

第一届青年研究者养成班

国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

第一届青年研究者养成班

02

真正想做临床研究的人的故事

真正做临床研究人 讲 给

课程简介

培养目标

中国医学科学院肿瘤医院青年研究者养成班致力于为年轻医生提供一门“终身学

习式”的临床研究培训体系，提升医生的临床科研思维，强化临床研究实践与管理能

力，拓展国际视野。养成班将依托于国家癌症中心这一雄厚的“国家队”实力，综合

丰富的行业资源，汇聚医学转化、临床研究、医药监管、医药制造业等领域的行业领

军人物，打破产业、学术、医院壁垒，形成一个围绕临床研究的全方位一体化高实践

性的综合教育平台，力争培养一批具有科研驱动创新力、国际医药战略视野和高标准

行动实践力的复合型青年研究者领军人才。

● 提升学员的批判性思维：激发学员的批判性思维方式，使其能够深入理解和分

析临床研究中的复杂问题。

● 增强实践技能：通过真实 / 模拟情景和实际案例分析，培养学员解决真实的临

床研究问题，引导其在实际临床研究中自主探究的能力。

● 拓展国际视野：借助行业合作的资源优势，为学员提供与国际顶尖药物研发、

临床研究领域人才交流机会，拓展国际视野。

03

课程特色

● 全面的学科涵盖：课程内容覆盖临床研究监管、研究执行、探索性与确证性临

床研究设计、创新临床研究方法学理论与实践、临床研究统计学等多领域内容。

● 多元化的教学方法：采用项目式学习（Project-Based Learning，PBL）、基于

问题学习（Problem-Based Learning，PBL）、专题讲座、研讨工作坊、产业沉浸计

划等多种教学方法，使学员能够在不同场景中全面的了解实用性技能。

● 科研小组建设与讨论：设立科研小组，提供个性化的辅导和帮助，协助学员解

决实际研究问题。

期待通过这个培训班，为青年研究者提供一个广阔的临床研究学术交流天地，助

力他们在医学研究领域取得更大的成就。

第一届青年研究者养成班 国家癌症中心·中国医学肿瘤医院04基础研究到临床研究的转化要点 新靶点、新技术的临床转化案例 + 基础知识 执行与审批案例 + 基础知识⊙研究者手册的准备和解读 ⊙ CMC 工艺 ⊙从概念到实践⊙定量药理、剂量优化 ⊙联用药物的协同效应与析因 ⊙贝叶斯研究 ⊙适应性设计 ⊙多中心、多区域研究管理 ⊙加速获批与优先审评⊙伦理规范与挑战 ⊙ IIT 研究规范与价值 ⊙独立评估委员会⊙质量控制与执行 ⊙ ICH-GCP ⊙风险获益比⊙风险预测模型建立 ⊙事后分析与回顾性研究 ⊙真实世界研究案例与概述⊙研究终点的选择 ⊙期中分析 ⊙对照 / 随机 / 盲法 ⊙统计学假设设置 ⊙偏倚控制临床前研究贯穿临床研究全流程的系统性知识传递 获批上市上市后研究有效性和安全性在人体中的验证 ◇ DCT、AI 等新型临床试验技术 ◇ 药械联合 ◇ 伴随诊断开发 ◇ 细胞基因治疗研究 ◇ 患者报告结局评价 审评审批要求上市后的疗效安全性分析临床研究 探索性临床研究 确证性课程模块

05

章节目标

章节内容

本课程模块将涵盖确证性研究的概念和前提，引导学员全面了解设计和实施确证

性研究的核心要素。包括入排与对照，研究的终点选择、执行中的系统性偏移与执行

质量，培养学员审慎分析研究结果的能力，以确保研究的科学性和可靠性。

科学深入理解确证性临床试验，拆解确证性试验的关键因素，通过实例 + 问题导

向解释其中的重要性，本章节设计的主要内容包含确证性试验的假设设计与检验、兼

顾科学与临床实用性研究终点选择与描述、执行与设计中的偏倚控制、试验的对照 /

随机 / 盲法、期中分析的设置、长期生存随访与分析、多重性检验与统计学错误调整

方式、非劣效临床试验的合理设计与结果科学性分析。

7 节课

确证性临床研究

Confirmatory clinical studies

课程 模块

确证性

临床研究

什么是确证性临床研究

和探索性研究相比，确证性研究最大的不同是 ?

优秀的确证性研究长什么样 ?

确证性临床研究是 III 期临床研究吗

确证性研究有哪些基本要素

不完善的确证性研究会产生哪些影响 ?

国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

第一届青年研究者养成班

06

章节目标

在充分发挥监管科学的理念指导下，找寻良性运营的驱动力和方向；从临床执行

出发，直面痛点，挖掘临床执行的亮点与特色，建立合理机制和有效建议，向监管部

门提出政策建议有效依据，共同促进临床研究向好发展。

6 节课

临床研究执行、法规与审评

Clinical Research Execution, Regulations, and Evaluation

课程 模块

章节内容

章节核心问题

临床试验要做到国际先进的水平、经得起国际监管部门的考验，就需要了解国际

的质量规范要求，本章将立足于 ICH-GCP、伦理、药物相关法规指导原则，讲述争议

中上市的药品背后的审评理念、多中心和多区域临床试验数据支持药物（医药产品）

上市的执行方法和质量管理流程、独立评估委员会（IRC）的管理标准与实战解读、

研究者发起研究的法规要求与实践经验、新版伦理审查要求与对实际工作的影响。

质量规范 机构应该怎么做，才能经得起国际监管的考验？

多中心临床试验 如何在科学性和实践性中寻找平衡？

上市审评 回顾国内外新药上市审评的优秀示范

独立评估委员会 怎么看待独立评估与研究者评估的不一致问题？

研究者发起研究 如何在高标准监管下，挖掘 IIT 优秀的价值？

伦理实践与要求 如何在实际工作中践行新版伦理审查办法？

07

章节目标

在本模块的授课中，来自临床、基础、药学、统计学方向的专家将围绕探索性研

究所涉及的转化医学、适应性设计、统计分析计划等，协助学员在充分理解患者临床

需求和药物临床价值的基础上，应用已学到的临床试验的方法学知识，设计出优秀的

探索性临床研究。

9 节课

探索性临床研究

Exploratory Clinical Research

课程 模块

章节核心问题

章节内容

探索性临床研究与确证性研究相比，不着重验证具体假设，而以灵活的试验设计

为基础，为确证性研究提供依据。其方法学灵活性使其成为抗肿瘤新疗法开发的高效

工具，初步探索新疗法的安全性和有效性，寻找药物剂量与效应关系、最优治疗剂量，

寻找适应证和联合用药方案，以及找到合适的生物标志物指导用药。探索性研究甚至

可通过适应性设计根据前期数据调整研究方案。该研究需要充分的临床前研究结果为

依据，对于抗肿瘤药，其药学特性、抗肿瘤活性、适应证和生物标志物通常在临床前

揭示。对研究者而言，理解动物试验数据，准确发现药物疗效和安全性信号将推动药

物从实验室到临床的关键一步。

常见问题 关键知识点

怎样读懂方案中的临床前研究结果？ ⊙适应性设计：成组序贯设计、 样本量重

新估计、无缝剂量选择、富集设计、主方案

设计等；

⊙贝叶斯研究：贝叶斯统计学、先验分布、

后验分布、BOIN 设计等；

⊙联用药物的协同效应与析因：定义标准、

常用模型、实验组合设计、等效线图；

定量药理：基于模型的药物研发 (MIDD)

探索性研究也需要预先制定研究计划吗？

靶向免疫治疗剂量越大越好？

如何又好又快的完成药物安全性探索？

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4 节课

临床研究前沿探索

Exploration of Clinical Research Frontiers

课程 模块

章节核心问题

⊙前沿技术在临床研究中有哪些应用？

⊙去中心化临床试验（DCT）新模式在中国如何落地？

⊙真实世界研究能做前瞻性吗？能干预吗？能支持药物上市吗？

⊙药械联合如何开发？药物与伴随诊断试剂盒如何联合开发 ?

⊙活跃在临床试验中的细胞基因治疗前景如何？

⊙细胞治疗生产与控制（CMC）工艺的关键点是什么？

⊙如何在医院内符合规范的开展新技术临床研究？

章节目标

本章节内容旨在通过介绍新技术、新疗法、新理念在临床研究的应用，提升学员

对临床研究前沿进展的了解与思考。

章节内容

临床试验的复杂程度提升是大势所趋，包括技术 / 科学 / 操作层面的复杂性。这

一部分我们截取最热门的几个话题和各位学员集中探讨，包括新兴的智能临床试验形

式与技术，比如去中心化临床试验（DCT）、AI 等数字创新技术；或者目前广受关注

的真实世界研究（RWS），相比传统临床试验，RWS 研究结果的外推性更好。然而，

RWS 也面临着偏倚混杂和数据质量差等挑战；以及药械组合产品的临床获批问题，

这一组合具有多样性和复杂性，使其在药物机制、相互作用、法规监管和技术审评等

方面面临特殊挑战；最后，细胞基因治疗（CGT）无疑是目前热点话题，我们也将深

入讨论 CGT 开展的实操挑战和落地关键点。

09

总课表 时间模块课程名称精彩看点形式时长

10 月 28 日

确证性临床研究

临床研究价值和意义如何评价临床试验是否有可信性？线下全天

11 月 9 日确证性研究的概念和前提确证性研究等于 III 期临床研究吗？线上19:30-21:00

11 月 23 日确证性研究的入排与对照如何选择一个合理的对照组？线上19:30-21:00

12 月 7 日确证性研究的终点选择理念OS 是所有确证性研究都应选择的终点吗？线上19:30-21:00

12 月 23 日系统性偏移与执行质量不完善的确证性研究会产生哪些影响？线下全天

1月4日人群分析和亚组分析在某个亚群中发现组间差异，结果可信么？线上19:30-21:00

1 月 18 日期中分析与长期分析一个试验最多能设置几次期中分析？线上19:30-21:00

2月1日

临床研究执行 法规与审评

质量规范与质控要点机构应该怎么做，才能经得起国际监管的考验？线上19:30-21:00

2 月 29 日多中心临床研究多中心临床研究如何在科学性和实践性中寻找平衡？线上19:30-21:00

3 月 14 日上市审评基本理念带你回顾国内外新药上市审评的优秀示范线下全天

3 月 28 日独立评估委员会当独立评估委员会和研究者评估出现冲突，应该怎么办？线上19:30-21:00

4 月 11 日研究者发起研究关键点如何在高标准监管下，挖掘 IIT 优秀的价值？线上19:30-21:00

4 月 25 日伦理进步实践与底线要求如何在实际工作中践行新版伦理审查办法？线上19:30-21:00

5月9日

探索性临床研究

基础研究到临床研究的转化要点Nature 到 NEJM，距离有多远？线下全天

5 月 23 日临床前研究要点理解怎样读懂方案中的临床前研究结果？线上19:30-21:00

6月6日探索性研究实验设计方案探索性研究也需要预先制定研究计划吗？线上19:30-21:00

6 月 20 日探索性研究统计方法贝叶斯方法是什么？线上19:30-21:00

7月4日实战案例讨论与分析如何优化我的临床研究？线下全天

7 月 18 日联合用药与析因分析怎样判断联合治疗效果 1+1 ＞ 2 ？线上19:30-21:00

8月1日剂量探索与剂量优化靶向免疫治疗剂量越大越好？线上19:30-21:00

8 月 15 日患者需求为导向的药物开发癌症患者想要怎样的抗肿瘤治疗？线上19:30-21:00

8 月 29 日研究方案撰写要素和要点如何撰写研究方案？线上19:30-21:00

9 月 12 日

临床研究前沿探索

应用技术进步与临床研究发展去中心化临床试验（DCT）新模式在中国如何落地？线上19:30-21:00

9 月 26 日真实世界研究的价值与局限真实世界研究能做前瞻性吗？能支持药物上市吗？线上19:30-21:00

10 月 10 日药械联合开发的要求与实践药械联合如何开发？药物与伴随诊断试剂盒如何联合开发线上19:30-21:00

10 月 26 日创新技术的临床试验活跃在临床试验中的细胞基因治疗前景如何？线下全天

国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

第一届青年研究者养成班

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课程 模块

课程教学管理团队

总负责人

李 宁 中国医学科学院肿瘤医院副院长

课程教学秘书

王书航 中国医学科学院肿瘤医院 GCP 中心 临床秘书

snowflake201@163.com

俞 悦 中国医学科学院肿瘤医院 GCP 中心 研究医生

yuyueyykk123@163.com

方 元 中国医学科学院肿瘤医院 GCP 中心 研究医生

fangchara@163.com

江 宁 中国医学科学院肿瘤医院 GCP 中心 研究医生

jiangn12@foxmail.com

苗会蕾 中国医学科学院肿瘤医院 GCP 中心 研究医生

miaohl13@163.com

朱敬肖 中国医学科学院肿瘤医院 GCP 中心 研究药师

zjx18810730563@163.com

授课

团队

一流统计团

队统计师

医药监管

部门负责人

临床研究

领域专家

医药转化

研究科学家

顶尖医药

企业 CEO

11

陈 蕾

宫婷婷

柴 怡

杜瀛瀛

董 玮

龚 倩

四川大学华西医院

神经病学 教授

邮箱：leilei_25@126.com

中国医科大学附属盛京医院

妇产科学 副教授 副主任医师

邮箱：290126214@qq.com

江苏省人民医院

临床药理 研究员

邮箱：littlechaiyi@163.com

安徽医科大学第一附属医院

肿瘤学 主任医师

邮箱：duyingying@126.com

烟台毓璜顶医院

肿瘤学 副主任医师

邮箱：weidongytly@163.com

湖南省肿瘤医院

药学 主任药师

邮箱：13973185451@163.com

课程 学员通讯录

国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

第一届青年研究者养成班

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金 莹

李志虎

郭亚荣

李 响

李 娟

刘福囝

浙江省肿瘤医院

肿瘤内科 副主任医师

邮箱：jinying@zjcc.org.cn

甘肃省肿瘤医院

消化肿瘤内科 副主任医师

邮箱：zhihu_li666@163.com

山西医科大学第一医院

肿瘤学 副主任医师

邮箱：gyr5258@126.com

大连大学附属中山医院

肿瘤学 副主任医师

邮箱：824608004@qq.com

山东省肿瘤医院

Ⅰ期临床研究 副主任医师

邮箱：lijuanjinan@163.com

中国医科大学附属第一医院

胃肠肿瘤外科 教授 主任医师

邮箱：lfn540@126.com

课程 学员通讯录

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牛 牛

孙 婧

龙皆然

史一楠

彭秀兰

王宏磊

中国医学科学院肿瘤医院深圳医院

肿瘤内科 副主任医师

邮箱：niuniu_ah@163.com

江苏省人民医院

肿瘤科 副主任医师

邮箱：sunj@njmu.edu.cn

北京肿瘤医院

肿瘤内科 副主任医师

邮箱：248016800@qq.com

山西省肿瘤医院

肿瘤内科 副主任医师

邮箱：elizabethen@126.com

武汉市第五医院

肿瘤科 医学博士 副主任医师

邮箱：16504336@qq.com

哈医大肿瘤医院

泌尿外科 副主任医师

邮箱：doctor.wanghl@hrbmu.edu.cn

课程 学员通讯录

国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

第一届青年研究者养成班

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课程 学员通讯录

王宜生

杨雅平

王楠娅

吴求吉

王晓华

游 华

复旦大学附属妇产科医院

妇科肿瘤 副主任医师

邮箱：newwangyisheng@163.com

中山大学孙逸仙纪念医院

乳腺肿瘤 副主任医师

邮箱：yangyap2@mail.sysu.edu.cn

吉林大学第一医院

I 期药物临床试验病房 主任医师

邮箱：wangny@jlu.edu.cn

武汉大学中南医院

肿瘤学 副主任医师

邮箱：wuqiuji@126.com

江苏省肿瘤医院

肿瘤内科 副主任医师

邮箱：wangxiaohua@jszlyy.com.cn

重庆医科大学附属儿童医院

血液科 副主任医师 研究员

邮箱：youhua307@163.com

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课程 学员通讯录

张 珂

周韶璋

余 振

张耀文

张明辉

朱蓓蓓

首都医科大学附属北京口腔医院

口腔正畸科 主任医师

邮箱：ayra@163.com

广西医科大学附属肿瘤医院

呼吸肿瘤内科 主任医师

邮箱：zhoushaozhang@gxmu.edu.cn

北京同仁医院

胸外科 副主任医师

邮箱：drzhenyu@163.com

安阳市肿瘤医院

肿瘤放射治疗学 副主任医师

邮箱：ayhmghw@163.com

哈医大附属肿瘤医院

呼吸肿瘤内科 副主任医师

邮箱：zhmhui1985@163.com

中国医学科学院皮肤病医院

临床研究 副主任护师

邮箱：zbb19850729@126.com

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国家癌症中心·中国医学肿瘤医院

第一届青年研究者养成班

围绕临床研究的全方位、一体化、

高实践性的综合教育平台

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